Un autre modèle de financement des médicaments est possible

Avant-propos

10 MESURES POUR GAGNER LA COURSE AUX MÉDICAMENTS

Le XXIème siècle s’est ouvert par une révolution médicamenteuse inédite marquée par les progrès scientifiques en génétique ou encore en chimie. Les médicaments sont indissociables des progrès médicaux. Ils sont tout autant à l’origine de l’augmentation durable de l’espérance de vie dans le monde occidental au cours des vingt dernières années que ne le sont d’autres progrès médicaux tels que les greffes d’organes, la neurochirurgie ou encore la microchirurgie réparatrice. Grâce aux progrès effectués dans le domaine des médicaments, les Français ont pu s’habituer à prendre des comprimés durant toute la durée de leur vie afin de soigner les maladies bénignes comme accompagner le traitement des maladies lourdes.

Depuis plusieurs années, la France, pays de Pasteur, doit affronter des pénuries de médicaments (paracétamol, anti-infectieux, anticancéreux, médicaments du système nerveux, etc.). Alors que la révolution médicamenteuse a profondément modifié les pratiques médicales des Français, l’approvisionnement en médicaments est devenu stratégique pour l’Etat. La crise sanitaire a opéré un changement de mentalité pour les décideurs publics en révélant les failles de la stratégie de laisser-faire quant à la production des médicaments comme d’autres produits médicaux (fournitures hospitalières, etc.). Cette situation s’est accentuée avec la triple épidémie de l’hiver 2023 (Covid-19, grippe et bronchiolite). Cette conjoncture sanitaire inédite a fait voler en éclats le sentiment que l’Europe serait souveraine en matière de santé avec son marché organisant sous-traitance et délocalisations excessives de la production.

Au-delà de la conjoncture sanitaire, il est primordial que la France et l’Union européenne puissent redevenir souverains et recouvrir leurs capacités stratégiques de production de médicaments. Les superpuissances, les Etats et les organisations privées sont en compétition pour accueillir les progrès de la recherche médicale. A cet égard, avec la Loi Inflation Reduction Act (IRA), les Etats-Unis ont plafonné les dépenses non remboursées parMedicare, ce qui permettra aux Américains de bénéficier d’un prix moindre pour les médicaments sur ordonnance.

Pour la France, il s’agira à la fois de mettre en œuvre une politique industrielle et de trouver les bons mécanismes de financement afin de ne pas pénaliser nos acteurs économiques ou les contribuables français. A ce titre, une nouvelle modalité du mode de financement des médicaments est apparue dans la Loi de financement de la sécurité sociale pour 2023 dans son article 54. Celui-ci prévoit, pour la première fois, pour les médicaments innovants, de lier évaluation de l’efficacité et niveau de rémunération du laboratoire pharmaceutique tout en protégeant les finances des structures hospitalières administrant ces médicaments. Ce mécanisme de financement qui concilie à la fois liberté et protection pourrait servir de socle de bâtir une souveraineté sur la production de médicaments. Ce mécanisme pourra ainsi servir l’ambition française : bâtir une nation d’industriels et de savants pour s’imposer dans la compétition internationale.

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La révolution médicamenteuse du XXIe siècle

La médecine personnalisée. La note rappelle que la cartographie du génome humain a demandé une dizaine d’années au début du siècle. Elle se fait désormais en quelques heures pour un patient. Les traitements visent l’anomalie propre à chaque malade plutôt qu’un mécanisme général. Les laboratoires doivent donc développer plusieurs médicaments pour des cibles qui concernent chacune peu de patients. Les anticorps monoclonaux puis les médicaments de thérapie innovante, faits de cellules, de tissus ou de gènes, incarnent ce tournant.

Une production délocalisée. Selon l’auteur, l’Union européenne a misé sur un marché des produits médicaux qui resterait liquide en toutes circonstances. La sous-traitance et la délocalisation ont suivi. Aujourd’hui, 40 % des médicaments commercialisés en Europe ont une étape de production dans un pays tiers, principalement en Asie. La crise sanitaire et le retour de la guerre en Europe ont révélé les limites de ce choix, avec des ruptures d’approvisionnement.

Un emploi industriel fragilisé. L’industrie pharmaceutique française comptait 90 000 emplois en 1997 et près de 110 000 avant la crise de 2008. Elle en compte près de 99 000 après une décennie de baisse. Les grands laboratoires se regroupent et confient leur recherche à des start-up qu’ils rachètent en cas de succès. Une thérapie génique issue de brevets du Généthon est ainsi devenue le médicament le plus cher du monde, à près de 2 millions d’euros la dose.

Un poids économique menacé. L’industrie pharmaceutique réalise 63,1 milliards d’euros de chiffre d’affaires en 2022, dont 49 % à l’exportation. Elle reste l’une des principales contributrices à la balance commerciale de la France. L’auteur prévient que ce ne sera peut-être plus le cas si les capacités de production continuent de s’éroder. Le basculement des investissements vers les start-up a déjà privé le pays d’une grande partie de sa production.

Un financement à bout de souffle

Un secteur très régulé. Pour contenir les dépenses, l’État a longtemps joué sur le numerus clausus, que la note juge « malthusien ». Le Parlement vote chaque année la LFSS et l’ONDAM. À l’hôpital, la « liste en sus » ne rembourse que les médicaments dont l’amélioration du service médical rendu est reconnue par la Haute Autorité de santé. L’auteur juge cette logique vertueuse. Elle est pourtant mal adaptée aux traitements très innovants qui n’ont pas de comparateur de référence.

Des prix parmi les plus bas d’Europe. Le Comité économique des produits de santé fixe les prix après négociation, avec des clauses de sauvegarde si les objectifs de dépense sont dépassés. La France serait ainsi l’un des pays européens où le médicament coûte le moins cher. Certains laboratoires renoncent donc à commercialiser leurs innovations en France. Des hôpitaux financent seuls des traitements non remboursés, d’autres y renoncent. La note parle d’une médecine à deux vitesses.

Un retrait à l’échelle européenne. La régulation des prix reste une réalité dans toute l’Europe, même si l’Allemagne accepte des prix plus élevés que la France. L’auteur cite un laboratoire qui n’a pas obtenu un prix suffisant en Allemagne pour sa thérapie génique. Il s’est alors retiré de tout le marché européen. Des milliers de patients ont perdu l’accès à un traitement pourtant efficace.

L’article 54 de la LFSS pour 2023, un modèle à consolider

Payer selon l’efficacité. Voté en décembre 2022, le nouveau mécanisme concerne les seuls médicaments de thérapie innovante. Le prix reste négocié avec le CEPS. La dépense de l’hôpital est plafonnée par un forfait remboursé par l’Assurance maladie après administration. Si le prix négocié dépasse ce plafond, le laboratoire reçoit des versements annuels complémentaires. Ces versements n’interviennent que si le traitement montre son efficacité.

Quatre principes. La note salue un partage du risque entre le payeur et le fournisseur. Elle relève aussi un paiement à la performance, et non à l’investissement en recherche. Le dispositif prend en compte l’efficacité en vie réelle plutôt que celle mesurée dans des essais cliniques aux patients très sélectionnés. Il offre enfin un cadre clair aux laboratoires dont les médicaments ne peuvent pas suivre la méthodologie classique d’évaluation.

Des obstacles pratiques. Les décrets d’application doivent préciser le plafond. Un forfait unique de 280 000 euros a circulé lors des débats, alors que les prix vont de quelques dizaines de milliers d’euros à plusieurs millions. Le recueil des données reste le point faible. L’expérience de l’accès précoce montre des saisies chronophages pour des soignants en nombre insuffisant, des plateformes hétérogènes et des règles rigides. L’adhésion des patients et l’hébergement souverain des données sont aussi en jeu.

Nos propositions

Proposition 1. Élargir le périmètre du financement aux nouveaux médicaments. Si le dispositif fait ses preuves, il s’appliquerait à tous les nouveaux médicaments, thérapies innovantes ou non. L’État paierait selon les performances réelles et éviterait les achats inutiles.

Proposition 2. Élargir aux traitements existants moins coûteux pour réévaluer à la hausse ou à la baisse leur prix. Les médicaments déjà commercialisés seraient réévalués en vie réelle, de même que des stratégies thérapeutiques associant plusieurs médicaments.

Proposition 3. Accompagner ce financement par des moyens techniques et humains pour lever l’obstacle de collecte des données relatives au médicament. L’État structurerait les bases hospitalières, garantirait des entrepôts de données sécurisés, investirait dans l’intelligence artificielle et financerait des gestionnaires de données à l’hôpital.

Proposition 4. Associer les pharmaciens d’officine au recueil de données. Au contact direct des patients, ils feraient remonter en temps réel l’observance et la tolérance des traitements des maladies chroniques.

Proposition 5. Déconnecter le niveau de rémunération des pharmaciens du prix du médicament dispensé. Le revenu des pharmaciens ne dépendrait plus de la marge commerciale. Les baisses de prix seraient moins nécessaires, au bénéfice de la production locale.

Proposition 6. Dispenser à l’unité des médicaments. Prévue par la loi AGEC de février 2020, la dispensation à l’unité réduirait le gaspillage. Les pharmacies recevraient les moyens matériels nécessaires.

Proposition 7. Stimuler la R&D des industries pharmaceutiques françaises. La France plaiderait pour exclure la R&D, ou au moins le crédit d’impôt recherche, des règles de déficit du pacte de stabilité. À défaut, l’Europe abonderait chaque euro investi, à l’image du plan Juncker.

Proposition 8. Massifier les « priorités nationales de recherche ». Le dispositif piloté par le CAPNET pendant la crise sanitaire serait étendu, avec une labellisation plus rapide des études prometteuses.

Proposition 9. Aligner le niveau d’imposition des laboratoires sur les pays étrangers pour rétablir une compétitivité-coût. Les laboratoires français paieraient en moyenne dix points d’impôts de plus que leurs concurrents. La note propose une baisse de l’ordre de 15 points.

Proposition 10. Attirer les chercheurs du monde entier. La France revaloriserait le niveau de vie et les conditions de travail des chercheurs pour retenir ses talents et attirer ceux de l’étranger.